El 85,7% de las personas con hemofilia A con o sin inhibidores tratadas con el fármaco Mim8 en el grupo de tratamiento a demanda no experimentó sangrados. Así lo constatan los resultados del ensayo fase 3 FRONTIER2, llevado a cabo por Novo Nordisk, y que se han presentado en el Congreso Anual de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH 2024).
El ensayo fase 3 FRONTIER2 evaluó tanto el tratamiento profiláctico semanal como mensual (tratamiento regular para prevenir hemorragias prolongadas y espontáneas) con el tratamiento en investigación con esta molécula. En el ensayo participaron 254 personas (a partir de 12 años) con hemofilia A, independientemente de la presencia de inhibidores.
En la población del ensayo con tratamiento a demanda:
- La profilaxis con esta molécula fue superior al tratamiento a demanda. Se observó una reducción absoluta de la tasa media anual de sangrados de 15,75 a 0,45 (reducción del 97,1%) para el tratamiento semanal (p-valor=<0.0001), y de 15,75 a 0,20 (reducción del 98,7%) para el tratamiento mensual (p-valor=<0.0001).
- No se observaron sangrados en el 85,7% de las personas tratadas semanalmente y en el 95% de aquellas tratadas mensualmente con esta molécula, en comparación con el 0% de los tratados sin profilaxis.
En la población del ensayo en tratamiento profiláctico con factores de coagulación:
- La profilaxis con esta molécula mostró una reducción en los sangrados, con una tasa media anual de sangrados (ABR) [95% CI] de 2,51 [1,42;4,42] para el tratamiento semanal y de 1,78 [1,17;2,71] para el tratamiento mensual, en comparación con 4,83 [3,59;6,51] y 3,10 [2,23;4,29] durante la profilaxis de CFC en el período de inicio, respectivamente.
- La profilaxis con esta molécula semanal demostró una reducción en los sangrados del 48% (p-valor=0.0406), con una reducción absoluta del riesgo de sangrado de 4,83 a 2,51. Su administración mensual demostró una reducción en los sangrados del 43% (p-valor=0.0066), con una reducción absoluta del riesgo de 3,10 a 1,78, en los sangrados. En ambos casos en comparación con la profilaxis previa de factores de coagulación (durante el período de inicio de 26-52 semanas antes del inicio del tratamiento).
- Se observaron cero sangrados en el 66,3% de los participantes tratados semanalmente y en el 65,3% de los tratados mensualmente con esta molécula.
Las reacciones en el lugar de la inyección oscilaron entre el 5% y el 12,2% en el estudio. El perfil de seguridad de Mim8 en este estudio estuvo dentro del rango esperado, sin haber evidencia clínica de anticuerpos neutralizantes del fármaco.
Sobre el fármaco Mim8
Esta molécula es un anticuerpo biespecífico mimético del factor VIIIa (FVIIIa) de próxima generación diseñado para proporcionar hemostasia sostenida para el tratamiento de profilaxis una vez a la semana o una vez al mes para personas que viven con hemofilia A, con y sin inhibidores. Administrado por vía subcutánea, la molécula se une el factor IXa/X (FIXa/FX) tras la activación, reemplazando así el FVIII faltante. Esto restaura la capacidad de generación de trombina del cuerpo, ayudando a que la sangre se coagule. En este ensayo, Mim8 fue bien tolerado y no se observaron problemas de seguridad (eventos tromboembólicos o eventos adversos graves relacionados).