El angioedema hereditario (AEH) es una enfermedad rara que afecta aproximadamente a 1 de cada 50.000 personas y se caracteriza por episodios recurrentes e impredecibles de inflamación en distintas partes del cuerpo, como extremidades, abdomen o vías respiratorias. Estas crisis pueden ser dolorosas y, en casos como la afectación laríngea, potencialmente mortales, además de generar una importante carga física, psicológica y social en los pacientes.
En este contexto, la compañía CSL ha anunciado la disponibilidad en España de Andembry® (garadacimab), un tratamiento indicado para la prevención rutinaria de las crisis recurrentes de AEH, que amplía las opciones terapéuticas en una enfermedad marcada por su imprevisibilidad.
“Los pacientes pueden presentar episodios de angioedema impredecibles, muy variables en frecuencia y gravedad, lo que genera una gran carga tanto física como emocional muy importante”, explica la Dra. Mar Guilarte, poniendo el foco en el impacto real de la patología más allá de los síntomas físicos.
Un nuevo enfoque dirigido al origen de la enfermedad
El tratamiento incorpora garadacimab, un anticuerpo monoclonal humano que actúa inhibiendo el factor XII activado (FXIIa), una proteína implicada en la generación de bradicinina, responsable de la aparición del edema. Este mecanismo permite intervenir de forma directa sobre la base fisiopatológica del AEH.
En este sentido, la Dra. Maite Caballero destaca la importancia de diversificar las estrategias terapéuticas y señala que “es importante disponer de fármacos con diferentes mecanismos de acción, para disponer de alternativas en aquellos pacientes que no responden a fármacos dirigidos a otras dianas terapéuticas como la precalicreína o la calicreína”.
El fármaco está indicado para adultos y adolescentes a partir de 12 años, se administra por vía subcutánea y no está diseñado para tratar crisis agudas, por lo que los pacientes deben disponer de medicación de rescate. Además, recibió la aprobación de la Comisión Europea en febrero de 2025, tras confirmar un balance beneficio-riesgo positivo.
Resultados clínicos: menos crisis y más pacientes sin ataques
La eficacia de garadacimab se ha evaluado en el ensayo fase III VANGUARD, donde los pacientes tratados registraron una media de 0,27 crisis al mes frente a 2,01 con placebo, lo que supone una reducción aproximada del 87% en la tasa de ataques. Además, cerca del 62% de los pacientes permanecieron libres de crisis durante el estudio.
A partir de estos resultados, la Dra. Guilarte subraya que el tratamiento consigue reducir de forma notable la frecuencia de los ataques. Además, apunta que su efecto no se limita al control clínico, ya que un número relevante de pacientes deja de presentar crisis, lo que contribuye a una mayor estabilidad de la enfermedad y a una mejora tangible en la calidad de vida, en línea con los objetivos establecidos en las guías clínicas.
El perfil de seguridad observado fue favorable, sin señales relevantes de eventos trombóticos o hemorrágicos, con resultados consistentes en estudios de extensión a largo plazo.
Desde la compañía, António Charrua ha señalado en relación con la llegada del tratamiento que “con la disponibilidad de este tratamiento en España, reforzamos nuestro compromiso con las personas que viven con angioedema hereditario”, subrayando la apuesta por la innovación y por reducir la carga de la enfermedad en el día a día de los pacientes.