La primera terapia aprobada específicamente para la amiloidosis AL ofrece mejores tasas de respuesta y mayor supervivencia
Ya está disponible en España la primera terapia aprobada específicamente para la amiloidosis sistémica de cadenas ligeras (AL): una combinación cuádruple basada en Darzalex® (daratumumab), de Johnson & Johnson. Esta terapia innovadora, cuyo precio y reembolso ya ha sido aprobado por el Sistema Nacional de Salud (SNS), marca un antes y un después en el tratamiento de esta enfermedad hematológica poco frecuente y potencialmente mortal.
¿Qué es la amiloidosis AL?
La amiloidosis AL es el tipo de amiloidosis más frecuente y un trastorno poco común que surge cuando una proteína anormal producida por la médula ósea y denominada amiloide, se acumula en tejidos y órganos vitales -corazón, riñones, tracto digestivo, hígado y sistema nervioso- interfiriendo con su normal funcionamiento y provocando su deterioro.
Su diagnóstico suele ser tardío debido a que provoca síntomas inespecíficos en el organismo del paciente, y la afectación cardíaca es la que más influye en el pronóstico vital. En Europa y EE. UU., entre 30.000 y 45.000 personas padecen esta enfermedad.
Una combinación eficaz con beneficios clínicos significativos
La nueva terapia se basa en el régimen D-VCd, es decir, a la combinación de daratumumab subcutáneo con bortezomib, ciclofosfamida y dexametasona. Según los resultados del estudio fase 3 ANDROMEDA, la administración de esta combinación ha demostrado:
- Respuestas hematológicas más profundas y rápidas.
- Mejora estadísticamente significativa de la supervivencia global y la supervivencia libre de progresión por deterioro de órganos vitales.
- Reducción del 56% en el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte.
- Una tasa de supervivencia global a 5 años del 76,1%, frente al 64,7% del tratamiento estándar (VCd).
El doctor Ramón Lecumberri, hematólogo de la Clínica Universidad de Navarra, esta aprobación “supone el acceso a un tratamiento con una tasa de respuestas profundas muy superior a la obtenida con las estrategias anteriores, lo que redunda en una mayor supervivencia, en muchos casos con una excelente capacidad funcional”.
Innovación con respaldo internacional
Cuando hablamos de daratumumab nos referimos a un anticuerpo monoclonal dirigido a la proteína CD38, con un papel clave en el tratamiento del mieloma múltiple. Desde su lanzamiento, ha sido utilizado en más de 618.000 pacientes en todo el mundo. En esta nueva indicación, este fármaco se administra por vía subcutánea, formulado con hialuronidasa humana recombinante mediante la tecnología ENHANZE® de Halozyme.
Compromiso con la innovación en Hematología
Según Jacobo Muñoz, director médico de Johnson & Johnson Innovative Medicine España, “continuamos investigando y trabajando en el desarrollo de este principio activo para poder ampliar su uso a todas aquellos pacientes que puedan beneficiarse de él a través de nuevas indicaciones”.
El estudio ANDROMEDA continúa en marcha con más de 380 pacientes incluidos. Los avances derivados de este trabajo reflejan la importancia de invertir en investigación clínica para enfermedades raras como la amiloidosis AL, en las que el diagnóstico precoz y el acceso rápido a terapias eficaces son claves para mejorar los resultados, aportando esperanza en los pacientes.
