A pesar de los avances terapéuticos llevados a cabo en el campo de la hematología, el mieloma múltiple sigue siendo un cáncer de la sangre incurable y muchos pacientes continúan enfrentando opciones limitadas de tratamiento.
Esta enfermedad afecta a un tipo de glóbulos blancos llamados células plasmáticas, que se encuentran en la médula ósea. En el mieloma múltiple estas células plasmáticas malignas proliferan de manera descontrolada, acumulándose en el organismo y desplazando a las células sanguíneas normales, todo lo cual puede llevar a una serie de complicaciones graves como la destrucción ósea y alteraciones en la sangre. En España, se diagnostican anualmente cerca de 3.700 nuevos casos de mieloma múltiple.
En este contexto llega CARVYKTI® (ciltacabtagén autoleucel, cilta-cel), una terapia CAR-T de Johnson & Johnson, para la que se ha anunciado la obtención de precio y reembolso del Sistema Nacional de Salud, para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario (MMRR) que han recibido al menos un tratamiento previo -incluidos un agente inmunomodulador (IMiD) y un inhibidor del proteasoma (IP)-, han presentado progresión de la enfermedad al último tratamiento y son refractarios a lenalidomida.
¿De qué estamos hablando?
Se trata de una terapia de células T modificadas genéticamente (CAR-T) y dirigida al antígeno de maduración de células B (BCMA). Esta proteína se expresa de manera significativa en las células del mieloma, lo que convierte a BCMA en un objetivo ideal para este tratamiento. Al unirse al BCMA en las células del mieloma, el receptor CAR activa los linfocitos T, lo que promueve la destrucción selectiva de estas células malignas. consiste en reprogramar los propios linfocitos T del paciente con un transgén que codifica un receptor de antígeno quimérico (CAR) que dirige a estos linfocitos T CAR positivos a eliminar las células que expresan BCMA
CARTITUDE-4: un estudio fundamental
La incorporación de esta terapia CAR-T en segunda línea de tratamiento está basada en los resultados positivos del estudio fase 3 CARTITUDE-4, que demuestran que ciltacabtagén autoleucel, cilta-cel mejora significativamente la supervivencia global de los pacientes con mieloma múltiple, siendo el primer CAR-T en mostrar este beneficio.
Y un dato sustancial: tras un seguimiento de 33,6 meses, la mediana de supervivencia global y supervivencia libre de progresión no se ha alcanzado, lo que refleja la efectividad a largo plazo de esta terapia.
Además, cerca del 70% de los pacientes tratados con este CAR-T permanecen libres de progresión a los 30 meses, lo cual supone un avance significativo comparado con los conseguidos a través de los tratamientos estándar disponibles hasta ahora. Al mismo tiempo, en estos pacientes se ha observado una tasa significativamente mayor de Enfermedad Mínima Residual (EMR) negativa: 89% frente al 38% lograda con tratamientos convencionales.
La doctora María Victoria Mateos, hematóloga del Complejo Asistencial Universitario de Salamanca (CAUSA) y coordinadora del área de Cáncer del Instituto de Investigación Biomédica de Salamanca (IBSAL) cree que tenemos razones para ser optimistas: “con la llegada de cilta-cel, estamos más cerca de poder hablar de curación funcional del mieloma múltiple, es decir, de alcanzar una situación en la que los pacientes no muestren signos de la enfermedad y lleven una vida normalizada, aunque mantengan niveles bajos de células tumorales residuales en la médula ósea”.
Más allá de las ventajas clínicas
Al igual que ocurre con otras enfermedades, el tratamiento del mieloma múltiple no solo conlleva una gran carga clínica, sino también económica y social. Cada recaída tiene un impacto económico, clínico, físico y emocional devastador en la calidad de vida de los paciente, especialmente en líneas más tempranas donde son más jóvenes y están en mejores condiciones.
En este sentido, Vicente Escudero, farmacéutico del Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital Gregorio Marañón y miembro del Grupo Coordinador de Terapias Avanzadas de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), opina: “retrasar la recaída, además de mejorar los beneficios clínicos, reduciría potencialmente los costes asociados a la enfermedad. Al evitarse el uso de los diferentes tratamientos que actualmente se utilizan en el mieloma múltiple a partir de una segunda línea, cilta-cel reduciría no solo los costes asociados a los mismos, sino también los costes directos e indirectos derivados de las visitas al hospital y costes directos hospitalarios no farmacológicos”.
Un hito para la ciencia española
España ha jugado un papel clave en el desarrollo de este fármaco innovador, a través de los 13 centros hospitalarios en todo el país que han participado en el desarrollo de su programa de ensayos clínicos, posicionando a nuestro país como uno de los primeros en el reclutamiento de pacientes para este tipo de estudios. Además, la investigación en España ha sido fundamental para avanzar en este tratamiento de vanguardia.
David Beas, director de Government Affairs & Policy y Market Access de Johnson & Johnson Innovative Medicine España, cree que hay razones para sentirnos satisfechos en este terreno: “estamos muy orgullosos de la ciencia que se hace en España y del excelente nivel de los profesionales”.
Podemos decir que gracias a la incorporación de ciltacabtagén autoleucel, cilta-cel al arsenal terapéutico para el tratamiento del mieloma múltiple en recaída y refractario, los pacientes podrían mejorar significativamente su calidad de vida y aumentar la supervivencia. Estamos ante un importante avance para los pacientes, para el sistema sanitario y para la sociedad en general.
