Esta semana, la ciudad de Alicante acoge Hemofilia Highlights 2026 (HHL 2026), un encuentro promovido por CSL que reunirá a profesionales sanitarios de España, Portugal y otros países europeos para analizar las principales novedades en el abordaje de la hemofilia y otras coagulopatías. El evento trasladará a la práctica clínica española los avances presentados en el Congreso de la Asociación Europea para la Hemofilia y Trastornos Afines (EAHAD) celebrado este año en Dublín.
El encuentro, coordinado por los doctores Víctor Jiménez-Yuste, del Hospital Universitario La Paz de Madrid, y Santiago Bonanad, del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, contará con una agenda científica de dos días centrada en la hemofilia A, la hemofilia B y la enfermedad de von Willebrand. Entre los temas previstos destacan la evolución del tratamiento de reemplazo de factor, las terapias no factor, la terapia génica y los retos organizativos asociados al acceso a tratamientos avanzados.
Uno de los principales focos del encuentro será la terapia génica para hemofilia B y los primeros datos de vida real a cinco años del ensayo HOPE-B. Según recoge la nota de prensa, esta estrategia terapéutica permite una única infusión intravenosa y ha demostrado una recuperación estable y sostenida de los niveles de factor IX durante largos periodos de tiempo.
La hemofilia B es una enfermedad rara potencialmente mortal que provoca hemorragias en articulaciones, músculos y órganos internos, causando dolor, inflamación y daño articular. Según datos de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo), alrededor de 320 personas padecen esta enfermedad en España y el 29,1% presenta formas graves caracterizadas por hemorragias espontáneas.
“A pesar de los avances, la enfermedad sigue teniendo un impacto relevante en la vida diaria de los pacientes. Incluso bajo tratamiento, muchas personas con hemofilia adoptan conductas de evitación del riesgo en ámbitos como el deporte, el entorno laboral o la vida social, además de depender de la administración continuada del tratamiento profiláctico. Es determinante la introducción de nuevos tratamientos que permitan una protección eficaz con pautas de administración más espaciadas. Estos avances han reducido de forma significativa la interferencia del tratamiento en la vida cotidiana”, describe el doctor Bonanad.
El acceso a terapias avanzadas centra parte del debate
En paralelo, el encuentro abordará el impacto organizativo y logístico que supone la incorporación de las terapias avanzadas al sistema sanitario español. Los especialistas debatirán sobre cuestiones como la heterogeneidad entre comunidades autónomas, los tiempos de resolución administrativa y la necesidad de desarrollar circuitos asistenciales estandarizados.
En relación con la terapia génica, el doctor Jiménez-Yuste explica que “la terapia génica abre las puertas a un camino cercano a la cura funcional de la hemofilia y libre de sangrados. Explicamos a nuestros pacientes que no dependerán de nuevas infusiones de factor, que sus niveles les permitirán realizar una vida libre de tratamiento sustitutivo y que su calidad de vida se incrementará notablemente”.
Por su parte, el doctor Bonanad señala que “hay dos razones por las que la HB es una diana ideal para la terapia génica: una depende de la enfermedad, es monogénica, la causa es la alteración de un único gen (F9), lo que simplifica considerablemente el diseño del abordaje génico y puede tratarse en edad adulta; y otra del propio diseño del producto: es un medicamento muy bien tolerado, se administra en una única infusión y su efecto puede medirse con facilidad a través de los niveles de factor IX en sangre”.
Asimismo, el especialista añade que “la terapia génica ha demostrado recuperar de forma sostenida y estable los niveles de factor durante largos periodos, con estimaciones que superan las dos décadas”.
Sobre la incorporación de estas terapias avanzadas, el doctor Bonanad afirma que “las estimaciones farmacoeconómicas son favorables en el largo plazo, y junto con las consideraciones anteriores, es esperable que en los próximos meses aumente progresivamente el número de pacientes candidatos a terapia génica para la HB, marcando una nueva etapa en el abordaje de esta enfermedad rara”.
