La miocardiopatía hipertrófica (MCH) afecta aproximadamente a 1 de cada 500 adultos en la población general, aunque la mayoría de los casos no está diagnosticado. Se trata de una enfermedad primaria del músculo cardíaco que se caracteriza por la hipertrofia del ventrículo izquierdo en ausencia de otras afecciones cardíacas, sistémicas o metabólicas que expliquen dicha anomalía. Además, el 66% de los pacientes desarrollan la forma obstructiva de la enfermedad (MCHO), en la cual la hipertrofia del tabique interventricular reduce o bloquea el flujo de sangre desde el ventrículo izquierdo hacia la aorta.
Hasta ahora, no había terapias dirigidas a esta enfermedad por lo que se trataba con fármacos como betabloqueantes, calcioantagonistas y/o disopiramida. Esto hacía que muchos pacientes acabaran necesitando intervenciones invasivas, como la miectomía quirúrgica o la ablación septal con alcohol, procedimientos que, aunque efectivos en manos expertas, están asociados a riesgos inherentes y requieren centros especializados para garantizar resultados óptimos.
Nueva opción terapéutica para los pacientes
Por ello, la llegada a España de mavacamten supone un avance para los pacientes de esta enfermedad. Se trata del primer inhibidor de la miosina cardíaca aprobado para el tratamiento de la MCHO sintomática, marcando un cambio de paradigma terapéutico de esta enfermedad.
Mavacamten es la primera molécula que trata específicamente la enfermedad en lugar de limitarse al control de sus síntomas. Dirigido a pacientes con MCHO, este tratamiento permite un abordaje más preciso y eficaz de la enfermedad.
Carlos Borrás, Business Unit Director Innovative Medicine BMS España y Portugal, ha querido destacar que “la llegada de mavacamten representa un paso significativo en nuestra misión de ofrecer soluciones terapéuticas innovadoras. Con este primer inhibidor de la miosina cardíaca aprobado en su clase, abordamos directamente los mecanismos fisiopatológicos de la MCHO, proporcionando una respuesta a una necesidad médica no cubierta».
Impacto de la miocardiopatía hipertrófica obstructiva
La MCHO no solo aumenta la mortalidad sino también el riesgo de comorbilidades cardiovasculares, como los tromboembolismos arteriales – incluyendo los accidentes cerebrovasculares-, y la insuficiencia cardiaca, dos de las principales causas de incapacidad y de consumo de recursos sanitarios en las sociedades occidentales. Es, además, una de las principales causas de muerte súbita en pacientes jóvenes, especialmente en menores de 35 años. El doctor Pablo García-Pavía, jefe de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Hospital Universitario Puerta de Hierro, destaca que “el 60% de los casos de MCH tienen un componente genético identificable. Esta enfermedad afecta significativamente la calidad de vida de los pacientes, limitando su capacidad funcional y actividades diarias, al tiempo que incrementa el riesgo de eventos cardiovasculares mayores».
